“精準(zhǔn)醫(yī)療”是近年來非常熱門的一種醫(yī)學(xué)概念，也是目前癌癥治療的核心思想。隨著醫(yī)學(xué)水平不斷發(fā)展與提升，以靶向治療為代表的精準(zhǔn)治療手段得到了多方面的應(yīng)用。拿典型的晚期非小細(xì)胞肺癌治療來說，2015年，針對非小細(xì)胞肺癌靶向藥的運(yùn)用僅有針對EGFR、ALK等基因突變的，且屈指可數(shù)。值得欣喜的是，2020年我們對非小細(xì)胞肺癌的治療方面又取得了新的重要突破。
非小細(xì)胞肺癌靶向藥的研發(fā)，與患者獨(dú)有的臨床和分子分型有密不可分的關(guān)系。針對非小細(xì)胞癌，分子亞型除了我們常見的EGFR、ALK、KRAS等驅(qū)動(dòng)突變外，罕見突變?nèi)鏡ET、ROS1、Her2、NTRK、BRAF等一系列全新靶點(diǎn)也逐漸被發(fā)現(xiàn)。這些基因突變新類型的發(fā)現(xiàn)，促使多個(gè)新型靶向藥物研發(fā)成功，也讓不同亞型的非小細(xì)胞肺癌有了完全不同療效的治療方法。例如針對RET突變的Blu-667（普拉替尼），針對NTRK融合突變的拉羅替尼等等。
眾多新型非小細(xì)胞肺癌靶向藥物的出現(xiàn)，讓患者真正看到了病情長期控制的希望。然而在實(shí)際的治療中，中國大陸的患者們往往不得不面對一種尷尬情況：中國新藥上市的時(shí)間相較于歐美地區(qū)有所滯后。這是由于中國特殊的藥物審批制度造成的，雖然近幾年我們對于抗癌新藥的審批速度已經(jīng)有了較大的改善，但仍未徹底解決抗癌新藥中外時(shí)間差的問題。
抗癌新藥就在眼前，卻因?yàn)樗谥袊形瓷鲜卸豢墒褂�，這是近十年來困擾我們患者“老大難”的問題。
一、“救命”的抗癌新藥落地中國，博鰲超級(jí)醫(yī)院為進(jìn)口藥物打開中國通道！
最近，一條關(guān)于抗癌新藥在中國“落地”的新聞，打破了這個(gè)難解的問題：2020年9月30日，用于治療RET融合陽性轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成年患者的全球創(chuàng)新產(chǎn)品普拉替尼（英文名Pralsetinib，臨床試驗(yàn)代號(hào)Blu-667）正式引入博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)博鰲超級(jí)醫(yī)院。這是該藥物在美國之外僅有的落地市場，9月初剛剛獲得美國FDA批準(zhǔn)，普拉替尼也成為樂城頭一個(gè)當(dāng)月同步落地的全球新藥。
普拉替尼在中國的落地是博鰲超級(jí)醫(yī)院引進(jìn)未上市進(jìn)口藥物的縮影。2019年，《關(guān)于支持建設(shè)博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的實(shí)施方案》發(fā)布，按照《實(shí)施方案》的相關(guān)內(nèi)容，先行區(qū)可以開展真實(shí)世界臨床數(shù)據(jù)應(yīng)用研究及申請新藥使用。
可以救命的重磅藥物，通過這樣的方式就可以真正惠及到中國患者。
二、非小細(xì)胞肺癌靶向藥物普拉替尼重磅落地，在晚期RET融合肺癌患者客觀緩解率達(dá)65%，持續(xù)緩解時(shí)間未達(dá)到(95%CI:11.3 個(gè)月至未達(dá)到)。
本次在博鰲超級(jí)醫(yī)院落地的靶向藥物普拉替尼，對我國RET融合肺癌的患者而言可謂“救命”的良藥。
目前，我國RET突變的非小細(xì)胞肺癌患者正陷于尷尬境地。一方面RET基因融合突變于2012年頭一次在肺癌中被發(fā)現(xiàn)，8年的研發(fā)時(shí)間，大多數(shù)創(chuàng)新藥物還在路上，意味著我們還沒有太好的藥物可以有效抑制它；
另一方面，雖然RET基因融合作為罕見突變，但現(xiàn)存RET的患者正以每年超過10,000例的速度在增長。既往也有醫(yī)生及患者嘗試通過多靶點(diǎn)的激酶抑制劑用于治療，但療效差強(qiáng)人意，患者生存期無法明顯提升，還要承受較大的藥物毒副作用。
非小細(xì)胞肺癌靶向藥普拉替尼是中國頭一個(gè)落戶博鰲樂城的靶向致癌性RET變異（融合或突變）的精準(zhǔn)治療藥物，它對RET具有高選擇性及強(qiáng)效的抑制作用。作為一款RET抑制劑新藥，它的出現(xiàn)或?qū)⒏淖冞@種尷尬的局面。對于RET突變的非小細(xì)胞肺癌患者而言，普拉替尼大幅度提高了患者的治療有效率。值得注意的是，普拉替尼先后于今年9月4日獲美國FDA批準(zhǔn)上市，9月7日獲中國藥品監(jiān)督局批準(zhǔn)上市申請，并納入優(yōu)先評(píng)審資格。
下面，我們就來具體看一下，普拉替尼正式更新的數(shù)據(jù)表現(xiàn)。
普拉替尼進(jìn)行的臨床試驗(yàn)名為ARROW，它是一項(xiàng)多中心、非隨機(jī)、開放標(biāo)簽、多隊(duì)列的臨床試驗(yàn)。在2020年5月29日ASCO大會(huì)上公布的 I / II 期ARROW（NCT03037385）臨床試驗(yàn)的更新數(shù)據(jù)中，顯示了普拉替尼在RET融合非小細(xì)胞肺癌患者中的優(yōu)異療效。
研究納入116例晚期非小細(xì)胞肺癌患者，其中26例為初治。臨床結(jié)果顯示：在所有RET突變的非小細(xì)胞人群中，總客觀緩解率（ORR）為65%，疾病控制率（DCR）為93%；其中，經(jīng)過化療初治后入組的RET突變非小細(xì)胞肺癌80例，客觀緩解率（ORR）為61%，疾病控制率（DCR）為95%；初治入組的RET突變非小細(xì)胞肺癌患者26例，客觀緩解率（ORR）為73%，疾病控制率（DCR）為88%；無論是初治或經(jīng)治，普拉替尼都有不錯(cuò)的療效。
另外在安全性方面，普拉替尼的安全表現(xiàn)同樣令人滿意，常見不良反應(yīng)為1-2級(jí)，嚴(yán)重不良反應(yīng)事件發(fā)生率低，停藥率為4%。
據(jù)了解，博鰲超級(jí)醫(yī)院此次引進(jìn)的非小細(xì)胞肺癌靶向藥普拉替尼，只要患者符合 FDA 批準(zhǔn)適應(yīng)癥，均可申請新藥幫助，實(shí)實(shí)在在為我國非小細(xì)胞肺癌患者帶來了“生命的希望”。同時(shí)可以預(yù)見，未來新藥的創(chuàng)新與研發(fā)，也是我國精準(zhǔn)治療在醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)上的發(fā)展之路。
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