全球流行的新冠疫情，給各國公共衛(wèi)生體系都出具了一張頗具難度的“試卷”。自2020年初疫情爆發(fā)之時，我國就堅定了在以不發(fā)生或降低本地傳播水平的前提下全力研發(fā)出安全有效的疫苗的抗疫思路，之后獲得的成績也讓世人有目共睹。作為傳染病大流行的“終止鍵”，疫苗的研制至關重要。和所有創(chuàng)新新藥研發(fā)一樣，新冠疫苗研發(fā)有“兩高一長”，即高投入、高風險、長周期的特點。從立項到上市流通，需要經過研發(fā)、注冊審核、上市流通等諸多階段，是名副其實的系統(tǒng)化工程，其中的過程當然也是充滿挑戰(zhàn)的。
疫苗、創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床決策中的挑戰(zhàn)
所謂“萬事開頭難”，研發(fā)新冠疫苗和創(chuàng)新藥一樣，都是一次“從0到1”的艱苦過程，要面對未知的研發(fā)挑戰(zhàn)，首先需要的是強大數據技術支撐。 就像Illumina公司的市場負責人所述：”藥物的研發(fā)過程就像一個漏斗。當研究人員的工作所需的數據集隨著研究過程不斷接近成果時，數據的研究工作會成為研究的中心。但是，就算研究過程走到了漏斗的終端，也并不意味著研究所需的數據量會減少，相反所需數據量會增加，因為靠近研究尾聲的每一步都需要借助數據進行思考和決策�！币虼耍絹碓蕉嗟闹扑帉W家們的研究工作開始需要借助大量的數據信息才能從現(xiàn)有的知識體系當中發(fā)掘有價值的信息。在這個過程當中他們無一例外都需要借助復雜軟件工具來提取關鍵數據及其中的內在聯(lián)系。只有這樣才能讓新藥的研發(fā)工作所需周期和成本降低。
其次，是合規(guī)層面的挑戰(zhàn)。以美國為例，其制藥業(yè)一直以美國食品和藥品管理局（FDA）的審批作為安全和療效的“黃金標準”，如果沒有收到廣泛安全性和有效性測試數據，新研制的疫苗便不會通過其審批標準�！半m然近些年來，國內在新藥審核流程、制度和分析路徑上正在與國外慢慢接軌，但代差和不同仍舊存在”，在談到國內外新藥監(jiān)管不同時，SAS中國生命科學首席顧問顧天倫先生如是說道。
最后，除去先進的科技、藥品合規(guī)帶來的挑戰(zhàn)，疫苗和創(chuàng)新藥研發(fā)更是“資本的較量”。 根據流行病預防創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）的預計，一款新冠疫苗上市需要花費3.792億美元到6.750億美元。在大數據分析技術尚未成熟之前，藥物研發(fā)工作的確是一項復雜且浩大的工程，任何一個制藥公司在將產品推向市場之前，平均需要經受10,000個候選藥物的折磨。此外，相關研究發(fā)現(xiàn)，未啟動大數據分析的制藥公司，大約70%的數據項目仍然只涉及簡單的數據管理，包括整合、轉換和清理數據，直接導致了低效率和高成本。
此次疫情已加速放大了健康醫(yī)療研發(fā)行業(yè)發(fā)展所面臨的諸多挑戰(zhàn)。面對疫情日趨常態(tài)化和未來的后疫情時代，健康醫(yī)療行業(yè)人該如何在醫(yī)藥研發(fā)、合規(guī)審核、臨床決策應用領域用好大數據分析來更好、更快地應對這些挑戰(zhàn)呢？這些問題的確值得每一個行業(yè)人士深思。
數據之力迎接研發(fā)挑戰(zhàn)
AI、大數據等數字技術的快速發(fā)展，正在幫助提高創(chuàng)新藥物研發(fā)的效率和成功率，降低新藥最終上市的時間和成本。在研發(fā)、臨床試驗、應對合規(guī)審核等眾多場景中，數據分析都能提供相應的數據支持。目前，已經有越來越多的醫(yī)藥公司行動起來選擇與技術伙伴進行合作，來提升自身在藥品研發(fā)中的核心競爭力。
但是，在“數字技術+藥物研發(fā)”模式的發(fā)展過程中也并非是一帆風順的。一方面，是缺乏交叉信息科技和醫(yī)藥的高端復合型人才；另一方面，因為商業(yè)模式的不明確，很多技術創(chuàng)新企業(yè)在自己做藥物研發(fā)還是采用醫(yī)藥外包組織（CRO）模式上存在“選擇困難”，從而錯失了發(fā)展良機。當然，傳統(tǒng)的臨床實驗也有很多問題，比如，30%的臨床實驗的患者可能在實驗過程中會有不良反應風險，40%的臨床實驗可能會在實驗過程中超支，80%的多中心臨床實驗的某一個試驗點可能根本招募不到患者。而新型現(xiàn)代化的臨床實驗設計需要更多地考慮如何讓患者更有效地參與到實驗當中，提高患者的參與度，提高研究對象的多樣性，平衡以患者為中心的安全性以及便利性的考量。
所以，對于藥企和CRO數據部門而言，當務之急是需要一套安全、可靠、經驗證，能夠支持去中心化混合型臨床試驗的數字化平臺。鑒于未來數據量的不斷增加，分析的彈性需求會上升到一個重要的IT層面問題，那么如何解決彈性運算，以及適應新型合作伙伴關系下的協(xié)同開發(fā)模式，并考慮未來集成AI和IOT的解決方案的能力。因此，該平臺需構建在成熟的云分析框架之上，實現(xiàn)可拓展、靈活性和具有彈性伸縮的特點。
從長遠的角度來看，這個平臺首先可以給藥物研發(fā)企業(yè)帶來成本的降低和提高研發(fā)的效率，從而推動它的去中心化以及混合型臨床實驗現(xiàn)代化的進程。其次，從整個制藥產業(yè)鏈來看，數據科學和分析技術的進步，，能力與需求的擴大交相作用下，會共同推進藥物研發(fā)向一個變革性方向的轉變。此外，監(jiān)管層面試圖通過引入更多的技術以加快研發(fā)效率的趨勢也愈加明顯。
當然整個數據分析在醫(yī)藥產業(yè)鏈當中承擔了很多關鍵性的任務，比如，數據的采集匯集、合并、數據標準化，到進行三期臨床試驗，再到后期真實世界的研究等等，數據分析都承擔了非常關鍵性的作用。所以數據分析是向變革性藥物研發(fā)方向轉化的一個關鍵，而且我們未來會面對更多的數據形式、更大的數據量，藥物研發(fā)企業(yè)需要擁有提前布局的能力。
雖然看似挑戰(zhàn)重重，但這卻絲毫不影響藥物研發(fā)企業(yè)尋找到可靠的解決方案。比如，在海量原生數據為支撐的情況下，SAS的生命科學數據分析平臺可以幫助簡化臨床試驗數據的安全性評審，縮短昂貴而繁瑣的藥物開發(fā)過程，為制藥公司的臨床研究提供分析基礎，嵌入式分析工具，支持數據標準以及可選的集成分析應用程序。
在與法國第二大藥物集團Sanofi-Synthelabo 公司的合作過程中，SAS就體現(xiàn)了這樣的優(yōu)勢。在SAS的幫助下，該公司得以對在臨床研究過程中搜集到所有關鍵數據，并對他們進行有效分析，從而減少了研發(fā)階段所需時間，為新產品投入市場和增加市場銷售時間提供了可能。
同樣，位處美國新澤西州的Daiichi Sankyo Pharma Development公司也采用了SAS的藥品開發(fā)解決方案。借助SAS 9智能平臺的先進功能，該公司消除了組織之間共享數據和應用的障礙，減少了數據管理人員解決數據差異浪費的時間，使他們有更多的時間與統(tǒng)計人員和醫(yī)生協(xié)作，加快評估和決策時的數據訪問速度。
除了以上優(yōu)勢外，SAS還能有效地轉換、分析和報告臨床試驗數據，讓醫(yī)護人員通過強大的藥物分析，更快地開發(fā)新療法。在面對世界三大癌癥之一結腸癌的手術時，需要醫(yī)務人員首先對癌癥的性質和切除面積做出準確判斷，一旦切除面積過大就為患者帶來生命危險。傳統(tǒng)的方式是通過CT和化學藥物的治療，先判斷腫瘤性質和縮小腫瘤體，在這一過程將花費醫(yī)生大量的時間去標注這些成疊的CT片。而在荷蘭阿姆斯特丹大學與SAS的合作中，前者通過使用集成了AI的SAS Viya，把這些CT片從2D變成3D，并通過API接口調出相關函數，就可以測出腫瘤的體積。從開始掃描到得出最終數據，整個過程僅需要20分鐘，大大提升了手術的準確率和效率。
數據之力夯實合規(guī)基礎
如果說數據技術是創(chuàng)新藥物研發(fā)的動力，那么合規(guī)就是創(chuàng)新藥物研發(fā)的基礎。以本次新冠疫苗研發(fā)為例，就有業(yè)內人士透露，我國新冠核酸疫苗（mRNA）研發(fā)進度慢于國外的主要因素，并非研發(fā)實力不足，而是由于mRNA疫苗此前在國內沒有獲批的先例。
在以前，國內藥基本以仿制為主，創(chuàng)新原研藥占比非常低。根據2018年的數據顯示，我國醫(yī)藥市場規(guī)模排名世界第二，但創(chuàng)新藥數目只占全球6%，由此可見，我國的創(chuàng)新藥市場擁有著巨大的發(fā)展?jié)摿Α＝陙�，隨著我國生物醫(yī)藥科研技術的發(fā)展和藥品審批制度的改革，創(chuàng)新醫(yī)藥迎來了黃金發(fā)展期。根據中國國家藥品監(jiān)督管理局的《2020年藥品審評報告》中的數據顯示，2020年藥審中心全年受理新藥（NDA）上市申請54件（38個品種），較2019年增長100%。
藥品創(chuàng)新能力增強，藥品審評的能力與政策也要持續(xù)優(yōu)化，才能推動我國藥品創(chuàng)新環(huán)境整體發(fā)展。在十四五規(guī)劃和健康中國2030規(guī)劃中，我國就明確了在加強專利藥等的創(chuàng)新建設能力之外，還要在未來五年內，持續(xù)深化推動創(chuàng)新藥上市優(yōu)先審評，提升醫(yī)療醫(yī)藥向更高質量更具價值的方向發(fā)展。
在美國，新藥申請許可的過程同樣十分嚴苛。在進行新藥申請或生物制品許可申請時，制藥公司會將一系列藥理實驗數據提交給美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA），以證明其新產品的安全有效性。然后，后者將會審核提交的實驗數據和藥品生產質量管理規(guī)范（GMP）等相關數據，為符合標準的產品給予同意意見。作為從事藥品管理的最高執(zhí)法機關，F(xiàn)DA要面臨海量的數據處理需求，要提高判斷的準確率和效率，當然也少不了要借助數據之力。40年前FDA在權衡眾多數據分析軟件后，SAS正式作為FDA的標準數據統(tǒng)計軟件推薦給新藥研發(fā)的醫(yī)療機構和藥企使用。作為官方“蓋章認定”的數據軟件，SAS幾乎支持所有生物統(tǒng)計實驗的算法，能夠實現(xiàn)新藥實驗設計中特定指標的精準計算，在以嚴格著稱的FDA新藥審批程序中，SAS是其承認的唯一一款軟件。根據FDA規(guī)定，新藥試驗結果的統(tǒng)計分析、相應的模型分析及數據導出必須在SAS進行，一概不接受其他軟件的計算結果，哪怕只是簡單的均數和標準差。正是由于SAS的分析理念和在數據多年的積累，2021年1月份FDA決定與SAS在高級分析以及AI領域牽手合作，作為一個一攬子的采購計劃，這個項目旨在推進FDA的CDER部門去實現(xiàn)這種藥物監(jiān)管項目現(xiàn)代化的進程。同時也推進以分析為導向的藥物生產設施的監(jiān)控（通過 SAS可接入傳感器上的數據，然后進行設備端的監(jiān)測和分析）的舉措來讓FDA更好地去履行它的使命。
此外，相較于其他開源平臺，SAS作為自帶3Q認證的工具對于在生命科學行業(yè)中所有應用的計算機軟件都需要經過3Q（安裝、運行、性能）認證的前提下， 方便用戶針對不同應用場景完成開發(fā)。
正是基于以上原因，在新藥研發(fā)和臨床研究領域，SAS一直被視為“國際標準”的軟件系統(tǒng)。在FDA之后，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）也將“建議采用SAS數據傳輸格式”寫進了《藥物臨床試驗數據遞交指導原則（試行）》中。
當然SAS的分析技術以及分析產品在設計的時候不僅僅考慮了監(jiān)管方面的要求，它更多地會去傾聽客戶在實際操作層面遇到的挑戰(zhàn)。目前SAS全球的生命科學的客戶正在通過SAS尋找標準化的操作的程序及IT的解決方案來應對全球化的多中心臨床實驗的需求：
· 比如說在臨近臨床實驗提交數據的時候，海外的一些醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)可能會反饋數據的相關問題。但是這個時候跟CRO公司的合同已經結束了，這個時候的數據怎么去確認？
· 醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)和CRO公司，如果使用不同的SAS分析環(huán)境進行分析，如何進行數據的傳遞？這時候就會應對不同SAS環(huán)境進行切換的時候，多國語言、多環(huán)境，然后單機和服務器版本需要頻繁地進行這種編碼字符集的轉換。
· 還有像一些曠日持久的還在進行的臨床實驗項目，它們的這些統(tǒng)計分析程序對應的數據以及所用的版本之間的關聯(lián)關系如何精準確認？
· 對于企業(yè)內人員流動頻繁，有沒有一套去管理它的分析資產的監(jiān)控和管理確保一個項目的穩(wěn)定輸出？
數字之力應對更多醫(yī)療健康困難
突如其來的疫情，帶來的不僅僅是對新藥研發(fā)和合規(guī)的考驗，在臨床決策應用方面也同樣帶來了一些挑戰(zhàn)。比如，在流行病大規(guī)模傳播時，要如何提升醫(yī)療資源的有效利用率和有效分配倉儲，才能最大化激發(fā)醫(yī)療資源效能，提高治病救人的效率？又該如何利用數據證實現(xiàn)有藥物，特別是中藥新用在面對新疾病時的有效性？要揭開這些問題的謎底，我們不妨繼續(xù)借助來自數據的力量。
疫情期間，美國克利夫蘭醫(yī)學中心在SAS的協(xié)助下合作創(chuàng)建了創(chuàng)新性分析模型，它能夠幫助醫(yī)院預測患者人數、所需床位和呼吸機數量等關鍵信息，根據這些預測的實時變化，醫(yī)院和衛(wèi)生部門可以及時調整醫(yī)療資源分配，為新冠及其他患者提供更好的醫(yī)療服務。
除了用于預測關鍵醫(yī)療信息，數據分析還能用于臨床工作中證明藥物有效性。來自中國醫(yī)學科學院阜外醫(yī)院的李靜教授團隊就借助SAS的算法軟件，從近萬例病例中高效抓取到了患者的臨床特征、治療過程和治療效果等相關數據進行研究，最終得出了“清肺排毒湯”可顯著降低新冠肺炎死亡危險的結論，通過科學的數據研究為臨床療效提供了重要依據。
其實，不僅僅是在醫(yī)藥研發(fā)和臨床應用領域，數據分析的力量在醫(yī)療健康領域還有很多重要應用。例如，SAS能夠憑借大數據在患者安全、整體關懷、提高護理質量和改善患者治療效果和體驗。借助SAS功能強大的AI技術，還能夠完成醫(yī)療保健成本分析、勞動力規(guī)劃和績效管理，讓機構可以最大限度利用有限資源，降低成本。此外，SAS還能憑借帶有嵌入式AI功能的高級分析從各個角度優(yōu)化檢測、管理和支付完整性問題，預防醫(yī)療保險中欺詐、浪費和濫用情況發(fā)生。
全球爆發(fā)的新冠疫情，讓世界再次看到了創(chuàng)新醫(yī)療醫(yī)藥發(fā)展的重要性，也讓人們重新審視大數據分析等全新技術在醫(yī)療領域扮演的角色。 相信在后疫情時代， “無處不在Everywhere ”、“ 為所有人for Everyone”、“ 協(xié)作即佳 Better together”為中心的數據分析應用場景需求會越來越多且多元化。這一發(fā)展趨勢讓更多的藥物學、臨床學、統(tǒng)計學、生物統(tǒng)計學，乃至計算機科學、軟件工程人才都有機會不斷地參與到醫(yī)療醫(yī)藥的創(chuàng)新中來。就如SAS中國生命科學首席顧問顧天倫先生在描述未來生命科學和醫(yī)療大數據的發(fā)展方向時所述：“我們需要去滿足一個“這樣的公式“——即基于現(xiàn)有醫(yī)療端產生的大量高質量的數據，結合和運用好現(xiàn)代化的分析、統(tǒng)計、機器學習或者其他跨領域的技術和學科實力，才能更好地去開發(fā)未來的應用場景來滿足未來多變的臨床需求�！�
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